FDA'dan cüceliği tarihe karıştıracak aşıya onay çıktı

FDA'dan cüceliği tarihe karıştıracak aşıya onay çıktı

Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi FDA’dan cüceliğe karşı geliştirilen ilk aşıya onay çıktı. Yılda 1,6 cm uzama sağladığı öğrenilen ilacın cücelikle sonuçlanan ve ciddi tıbbi komplikasyonlara yol açabilen nadir bir genetik bozukluk olan akondroplaziyi tedavi ettiği öğrenildi.

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) akondroplazi ve açık epifizleri olan beş yaş ve üstü çocuklarda cüceliği engellemek için kullanılan Voxzogo adlı aşıyı onayladı. Akondroplazi, cüceliğin en yaygın genetik nedenini oluşturuyor.

FDA Merkezi Genel Endokrinoloji Anabilim Dalı Direktörü Theresa Kehoe, "FDA’nın onayı Amerika, binlerce çocuk için daha önce tedavisi olmayan bir tıbbi ihtiyacı karşılıyor" dedi.

cuce-adam.jpg

YILDA 1,6 CM UZAMA SAĞLADI

FDA’dan yapılan açıklamada, bir yıl boyunca Voxzogo alan çocukların, plasebo alanlara göre 1,6 santimetre daha fazla uzadığı belirtildi. Bu durum, Voxzogo'yu çocukluk boyunca alan hastaların akondroplazisi olmayan akranlarına benzer boylara ulaşma ihtimalinin yüksek olduğu anlamına geliyor.

fds.jpg

YILLIK TEDAVİ BEDELİ 4 MİLYON LİRAYA YAKIN

BioMarin'in CEO'su Jean-Jacques Bienaimé konuyla ile ilgili yaptığı açıklamada, "Araba kullanabilmek ve dolaplardaki eşyalara ulaşabilmek gibi günlük aktivitelerde çok önemli bir rol oynar. Tedavimiz hastaların hayatında büyük bir fark yaratacak” açıklamasını yaptı.

BioMarin, vosoritide adı altında geliştirilen tedavi için yıllık yaklaşık 320 bin dolarlık (yaklaşık 3 milyon 990 bin lira) bir liste fiyat belirledi.

ABD’de aşıya uygun yaklaşık 3 bin hasta olduğu düşünülüyor ve Wall Street analistleri şirketin Voxzogo'dan yılda yaklaşık 1 milyar dolara gelir elde etmesini bekliyor. BioMarin, ayrıca ilacın Aralık ayında ABD'li hastalara sunulacağını söyledi.

Öne Çıkanlar
YORUMLAR
YORUM YAZ
UYARI: Hakaret, küfür, rencide edici cümleler veya imalar, inançlara saldırı içeren, imla kuralları ile yazılmamış, Türkçe karakter kullanılmayan ve büyük harflerle yazılmış yorumlar onaylanmamaktadır. (!) işaretine tıklayarak yorumla ilgili şikayetinizi editöre bildirebilirsiniz.
Diğer Haberler
Son Dakika Haberleri
KARAR.COM’DAN