Dünyada gen çalışmalarının öncüsü olarak tanınan ve SMA hastalarına yönelik gen tedavisi geliştiren Prof. Dr. James Wilson, müjdeli haberi verdi. “Daha etkili ve daha ucuz” diyen ünlü doktor yen tedaviyi duyurdu…
Pensilvanya Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesinde görev yapan ve ABD'nin alanındaki en büyük araştırma merkezlerinden Rose H. Weiss Gen Tedavisi Merkezinin Direktörü olan Prof. Dr. Wilson, dünyada nadir hastalıklar için yürütülen gen tedavi araştırmalarının önde gelen isimlerinden biri. Spinal musküler atrofi (SMA) hastalığına dair 2019 yılında FDA onayı ile hastaların kullanımına sunulan “Zolgensma” adlı gen tedavisi, ailesel "lipoprotein lipaz eksikliği" ile RPE65 genindeki mutasyon nedeniyle oluşan "retinal distrofi" hastalıklarının gen tedavileri Wilson'un laboratuvarında geliştirilerek dünyaya yayılan tedavilerin başında geliyor.
Türkiye’de Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi ve gen tedavisinde 2 klinik araştırmayı yürüten Prof. Dr. Wilson, bu doğrultuda dün hastaneye bir ziyaret gerçekleştirdi.
PEK ÇOK ÜLKEDE GEN TEDAVİSİNİN UYGULANABİLECEĞİ BİR MERKEZ
Türkiye’de olmaktan duyduğu mutluluğu ifade eden Prof. Dr. Wilson, Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesinin gen tedavisinde, uzmanlık, altyapı ve uygulama bakımından çok iyi bir noktada olduğunu ifade ederek şunları söyledi:
"Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesinin Türkiye'de gen tedavi uygulamalarının başlaması açısından mükemmel bir merkez olduğunu düşünüyorum. Hatta dünyadaki pek çok ülke için de gen tedavisinin uygulanabileceği bir merkez olacaktır. Klinik araştırmaların yanı sıra gen tedavilerinin de burada üretilmesi, çoğaltılması ve hastalara bir an önce ulaştırılması ana hedef olmalı. Ziyaretimde, gen tedavisi üretim çalışmalarının da başlayabileceği izlenimini edindim. Çünkü yeterli ekipman ve bilim insanlarına sahipler."
SMA HASTALARINA DAHA ETKİLİ VE DAHA UCUZ GEN ÇALIŞMALARI BAŞLADI
ABD’de, SMA hastaları için yeni bir tedavi üzerinde çalıştıklarının bilgisini veren Wilson, şunları aktardı:
"SMA hastaları için şu anda dünyada pek çok ülkede kullanılan 'Zolgensma' isimli gen tedavisinin virüsü benim laboratuvarımda üretildi. Tabii bu yeni bir tedavi, güvenlik ve etkinliğiyle ilgili hala birtakım soru işaretleri bulunmakta. En önemlisi de oldukça pahalı bir tedavi. Laboratuvarımızda pek çok hastalık için durmaksızın yeni gen tedavilerinin geliştirilmesi üzerine çalışıyoruz. Bu kapsamda SMA hastalığında kullanılacak yeni jenerasyon gen tedavisinin ilk aşamalarını oluşturduk. Bu gen tedavisinin daha etkili, yan etkileri daha az ve daha ucuz olmasını bekliyoruz. Elbette bunun hastalara sunulması için birkaç yıla daha ihtiyacımız var."
SMA hastalığında şuan kullanılan gen tedavisinin etkilerine dair bilgi paylaşan Prof. Dr. Wilson, "SMA gen tedavisi, özellikle yenidoğanlarda erken dönemde uygulandığında, ileride ortaya çıkacak birçok fonksiyon kaybının önüne geçiyor. Fakat bu, erken dönem tedavi uygulamalarında gözlemlendi. Hastalık ileri bir döneme geçtiyse yeniden kazanabilecek fonksiyonların sayısı oldukça azalıyor hatta hastalık çok ilerlediyse herhangi bir fonksiyon geri kazanımı olmuyor” dedi.
Türkiye’de yeni doğmuş bebeklerin topuk kanı taramalarına SMA’nın da eklenmesinin erken tedavi için oldukça önemli olduğunu vurgulayan Wilson, dünyada nadir hastalıklar ile alakalı tedavi araştırmalarının geçmişe göre çok iyi bir noktaya geldiğini dikkat çekti.
Wilson, birçok nadir hastalık için çok yeni ve gelişmekte olan tedavilerin üretildiğine işaret ederek, gelecekte bunun çok daha iyi bir noktaya ulaşması temennisinde bulundu.
DÜNYADA İLK KEZ UYGULANAN İKİ GEN TEDAVİSİNİN ÇALIŞMALARI SÜRÜYOR
Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü de nadir hastalıklar alanında dünyanın önemli isimlerinden Wilson’u ağırlamaktan mutluluk duyduklarını söyledi. Wilson’un araştırmalarının yanında dünyanın pek çok ülkesinde kullanılmakta olan gen tedavisini de üreten isim olduğuna dikkat çeken Prof. Dr. Ezgü, şöyle konuştu:
"Prof. Dr. Wilson'un hastanemize iki günlük ziyaretinde, kendisi ve ekibiyle birlikte sürdürdüğümüz, dünyada ilk kez uygulanan iki gen tedavisi çalışmasını da tekrar gözden geçirdik. Bunlardan biri 'GM1 Gangliosidosis' hastalığı, diğeri ise üre döngüsü bozukluğu olan, 'OTC eksikliği' olarak adlandırılan hastalığa yönelik. OTC eksikliğinde dünyada ilk kez uygulanacak bir teknik üzerinde klinik çalışmamız sürüyor. Ülkemiz, yürüttüğümüz bu çalışmayla İngiltere, ABD ve Avustralya'dan sonra uygulama yetkisine sahip dördüncü ülke oldu."
Prof. Dr. Wilson'la TÜSEB'e de ziyarette bulunduklarını ve ortak yürütülebilecek çalışmaları ele aldıklarını anlatan Ezgü, hastalar için bu işbirliklerinin artarak devam etmesi temennisinde bulundu.
